박셀바이오, 고형암 대상 이중표적 CAR-T 치료제 전임상서 '완전관해 100%' 달성

미국면역항암학회서 포스터 발표…"단회 투여로 3종 고형암 모델서 높은 항암효능"

미국면역항암학회서 포스터 발표…"단회 투여로 3종 고형암 모델서 높은 항암효능"

ⓒ 박셀바이오

[프라임경제] 항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오(323990)는 고형암 대상 이중표적 CAR-T 치료제 'VCB-1204'와 다발골수종 대상 CAR-MIL 치료제 'VCB-1201'의 최신 연구 결과를 미국면역항암학회(SITC 2026)에서 포스터로 발표했다고 9일 밝혔다.

이번 학회는 지난 4일부터 8일까지 미국 애리조나주 피닉스에서 열렸다. SITC는 전 세계 연구자와 임상의, 산업계 및 규제기관 관계자들이 참여해 면역항암 분야의 연구 성과와 임상개발 동향을 공유하는 국제학술대회다.

박셀바이오는 이번 발표에서 VCB-1204의 단회 투여에 따른 고형암 항암효능과 VCB-1201의 제조 재현성 및 지속적인 항암 기능을 제시했다. 서로 다른 암종을 겨냥한 두 세포치료제의 전임상 성과와 임상개발에 필요한 제조·품질 기반을 함께 공개했다는 점에서 의미가 있다.

VCB-1204는 PD-L1과 EphA2를 함께 겨냥하는 이중표적 CAR-T 치료제다. 암세포마다 표적 항원 발현이 다른 '항원 이질성'과 면역세포의 작용을 억제하는 종양미세환경은 고형암 CAR-T 개발의 주요 장벽으로 꼽힌다. 

VCB-1204는 두 표적을 함께 인식해 단일 표적에 대한 의존도를 낮추고, 암세포의 표적 차이와 면역억제성 종양환경을 함께 공략하도록 설계됐다.

이번 전임상 연구에서는 단 한 차례의 정맥 투여로 간암·위암·난소암 동물모델에서 높은 항암효능을 확인했다. 특히 간암 모델의 중간용량군에서는 암수 모두 완전관해율 100%를 기록했다. 

이는 해당 연구의 종양반응 평가기준에 따른 결과로, 위암과 난소암 모델에서도 종양 성장 억제가 관찰돼 여러 고형암에 대한 개발 가능성을 뒷받침했다. 투여 28일째 말초혈액에서는 CAR-T 세포가 검출돼 투여 세포의 체내 잔존도 확인했다. 

VCB-1201은 환자의 골수에서 분리한 골수침윤림프구(MIL)에 다발골수종 세포의 BCMA(B세포성숙항원)를 인식하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 도입한 치료제다. 골수 유래 T세포의 항종양 특성과 CAR의 표적 인식 기능을 함께 활용하도록 설계됐다.

박셀바이오는 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 VCB-1201의 항암 활성과 체내 지속성에 관한 전임상 결과를 발표한 데 이어, 이번 SITC에서는 제조 규모 확대 후의 재현성과 세포 품질·기능 분석 결과를 제시했다.

다발골수종 환자 11명 유래 시료를 평가한 결과, 최적화된 10일 대량 배양공정에서 높은 세포 생존율과 증식, CAR 발현을 확인했다. 또한 GMP급 렌티바이러스 벡터를 적용한 4개 제조 배치에서 세포 생존율, 생산량, CAR 발현과 세포 구성 등을 분석해 제조 재현성과 제품 품질에 관한 근거를 확보했다.

생산된 CAR-MIL은 중앙기억 T세포가 풍부한 특성을 보였으며, 제조 규모를 확대한 뒤에도 항암 기능을 유지했다. 특히 두 종류의 다발골수종 암세포를 각각 다섯 차례 반복 투입한 시험에서도 VCB-1201의 암세포 살상능이 유지됐다. 이는 제조된 세포가 반복적인 암세포 노출에 대응할 수 있음을 보여주는 전임상 결과다.

회사는 이러한 결과를 바탕으로 VCB-1201과 VCB-1204의 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

이제중 박셀바이오 대표는 "이번 연구는 이중표적 CAR-T의 고형암 항암효능과 CAR-MIL의 제조 재현성 및 지속적인 항암 기능을 구체적인 데이터로 확인한 성과"라며 "서로 다른 암종과 종양환경에 맞춘 세포치료 전략을 발전시키고, 임상개발에 필요한 기반을 강화했다는 데 의미가 있다"고 말했다.

이어 "고형암과 다발골수종 치료에서 환자들에게 새로운 대안을 제시하는 것이 목표"라며 "후속 비임상 평가와 제조·품질관리 체계 고도화를 통해 두 후보물질의 임상 진입을 추진하겠다"고 전했다.