에스바이오메딕스, '95% 순도에 부작용 無' 파킨슨병 근본 치료 '게임체인저'…"유력한 차세대 대안"

"ESC 기반 도파민 전구세포 이식 치료, 근본적 병태 겨냥해 높은 미충족 의료수요 충족"

ⓒ 에스바이오메딕스

[프라임경제] 미래에셋증권은 5일 에스바이오메딕스(304360)에 대해 파킨슨병의 근본적 병태를 타깃하는 세포치료제를 통해 높은 미충족 의료수요를 충족할 수 있는 다음 세대 치료 전략으로 가광받을 것이라고 평가했다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포(Embryonic Stem Cell, ESC) 기반 재생의료 기술을 바탕으로 중추신경계 질환에 특화된 세포치료제를 개발하고 있는 기업이다. 

주요 개발 적응증은 △파킨슨병 △척수 손상 △중증 하지허혈 등 난치성 신경계 질환이다. 총 7개 파이프라인 중 4개가 국내에서 임상 단계에 진입해 있다. 줄기세포를 원하는 세포로 정밀하게 분화시키는 TED(Targeted Embryonic Differentiation) 기술과 세포를 3차원 구조로 구현하는 FECS(Functionally Enhanced Cell Spheroid) 플랫폼을 보유하고 있다.

핵심 파이프라인인 TED-A9는 파킨슨병을 대상으로 개발 중인 ESC 유래 도파민 전구세포 치료제다. 올해 4월 '알츠하이머병·파킨슨병 국제학회(AD·PD) 2025 학회'에서 임상 1·2a상 1년 중간 결과를 발표했다. 해당 연구는 2025년 10월 저널 Cell에 'Phase 1·2a Clinical Trial of hESC-Derived Dopamine Progenitors in Parkinson’s Disease'라는 제목으로 게재됐다. 

임상 결과는 신경퇴행성 질환에서 ESC 기반 세포치료제의 가능성과 초기 안전성, 증상 개선 잠재력을 확인한 것으로 평가된다. 이를 기반으로 종양화 여부, 장기 생존 및 기능 평가 등 장기 안전성 검증을 위한 후속 확장 연구가 진행될 예정이다.

서미화 미래에셋증권 연구원은 "동사는 지난 10월21일 미국 식품의약국(FDA)과 공식 미팅을 진행했으며, 추가 자료 준비를 거쳐 내년 임상 3상 IND 제출을 목표로 하고 있다"고 짚었다.

미래에셋증권에 따르면 동일 적응증을 대상으로 유사 플랫폼을 개발 중인 미국 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)도 올해 1월 발표한 임상 1상 데이터를 근거로 임상 3상 진입 계획을 밝힌 뒤, 약 5개월 만인 6월 임상 3상을 개시했다. 

이후 10월에는 '벰다네프로셀(Bemdaneprocel)'의 1상 36개월 데이터를 발표했는데, 운동 기능 관련 2차 효능 평가 지표가 24개월 결과 대비 안정적으로 유지됐으며, 기준선 대비 긍정적 개선 추세가 지속되는 것으로 보고됐다.

에스바이오메딕스의 TED-A9 24개월 데이터는 내년 상반기 공개가 예상되며, 향후 블루락 테라퓨틱스의 기존 임상 결과와 비교 분석이 가능할 것으로 전망된다.

서 연구원은 "동사의 TED 기술은 줄기세포가 비의도적 계통으로 분화되는 것을 억제하고, 원하는 세 포로의 분화를 정밀하게 유도하는 기술"이라며 "특히 네 가지 저분자 화합물을 활용해 간, 심장, 혈관 등 다른 계열로의 분화를 차단하고 신경 줄기세포로의 분화를 촉진함으로써 95% 이상 의 높은 순도를 확보한다"고 설명했다.

이와 함께 "이는 제조 공정의 단순화를 가능하게 할 뿐 아니라, 세포 이식 시 발생할 수 있는 종양화 위험을 감소시켜 안전성을 높인다는 장점이 있다"고 강조했다.

아울러 "파킨슨병의 현재 사용 가능한 치료 옵션은 도파민 신경세포의 손실을 근본적으로 회복시키지 못하며, 증상 완화에 국한되는 한계를 가진다"며 "장기 사용 시 내성, 이상운동증 등 부작용이 발생한다. 이러한 한계를 극복하기 위해 손상된 도파민 신경세포를 대체하거나 회복시키는 줄기세포 기반 신경세포 이식 치료가 유력한 치료 대안으로 부상하고 있다"고 진단했다.

마지막으로 "특히 ESC 기반 도파민 전구세포 이식 치료는 파킨슨병의 근본적 병태를 겨냥한다는 점에서 높은 미충족 의료수요를 충족할 수 있는 다음 세대 치료 전략으로 평가받고 있어 동사에 주목해야 한다"고 조언했다.