'부광약품 투자사' 지브라, 美 FDA 승인 '세계 최초' 소아형 알츠하이머 신약 본격 판매…"年 2조 매출 발생"

가장 높은 복용량서 연간 가격 1인당 약 130만달러… '미글루스타트'와 병용 사용 지정

ⓒ 부광약품

[프라임경제] 부광약품(003000)이 투자한 회사로 잘 알려진 미국 제약업체이자 나스닥 상장사인 지브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics·이하 지브라)의 '미플리파(MIPLYFFA™, 아리모클로몰'이 전격 판매되면서 업계의 주목을 받고 있다.

'미플리파'는 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로 전격 승인을 얻은 경구용 C형 니만피크(Niemann-Pick C)병 치료제다. 2세 이상 성인·소아 환자가 앓고 있는 니만피크병의 신경학적 증상 치료를 위해 '미글루스타트(miglustat, 제품명 자베스카)'와 병용 사용하도록 지정됐다. '미플리파'는 현지시간으로 지난 21일 판매 시작을 알렸다.

당시 로이터를 비롯한 주요 외신들은 해당 질환에 대한 세계 최초의 치료제가 나왔다며 "생명공학 산업에서 회사의 위상을 높일 수 있는 중요한 성과"라고 강조한 바 있다. '미플리파'의 주성분인 '아리모클로몰'은 덴마크의 오파자임(Orphazyme)이 개발한 약물이다. FDA 승인 이전부터 희귀의약품과 패스트트랙, 혁신치료제 등으로 지정되며 의료계에서 주목받았다.

조쉬 쉐이퍼(Josh Schafer) 지브라 테라퓨틱스 사업개발 총괄 부사장은 "니만피크병 환자들이 '미플리파'를 접할 수 있게 돼 기쁘다"며 "통상 FDA 승인 후 8~12주 정도 후 상용화가 가능한 것을 단축한 것"이라고 강조했다.

이어 "우리는 환자 서비스 프로그램인 '앰플리파이 어시스트(AmplifyAssist)'를 통해 지속적으로 처방 신청을 받고 있으며, 환자들이 급여 확인 절차를 원활하게 진행해 '미플리파'를 취득할 수 있도록 지원하고 있다"고 덧붙였다. 

지브라 테라퓨틱스는 컨퍼런스 콜을 통해 '미플리파'의 도매 취득 비용이 복용량에 따라 1인당 한 달에 4만달러(약 5584만8000원)에서 10만6000달러(약 1억4799만7200원) 사이가 될 것이라고 밝힌 바 있다. 

가장 높은 복용량에서 연간 가격은 1인당 약 130만달러(약 18억1415만원)에 이르며, 미국 투자은행인 HC웨인라이트(H.C. Wainwright) 분석가들은 평균 순 가격이 1인당 연간 최대 60만달러(약 8억3730만원)에 이를 것으로 추정했다.

니만피크병 C형은 환자는 미국에 약 1000명의 환자가 있다고 추정되고 있다. 따라서 가장 높은 복용량으로 단순 계산 시 최대 13억달러(약 1조8171억415만원)가 발생할 것으로 관측되고 있다.  

C형 니만피크병은 체내에서 콜레스테롤 등 지질물질의 대사가 제대로 이뤄지지 않아 뇌를 비롯한 체내 조직에 축적되는 특징을 갖는다. 

A·B형보다 경미한 간비장종대 증상을 보이는 반면. 더 광범위한 신경학적 증상을 동반하는 신경퇴행성 질환이다. 소아기에 증상을 보이기 시작해 성인이 되기 전 사망위험이 높은 점에서 '소아형 알츠하이머'로도 불린다.

C형 환자들은 운동 신경이 떨어지고, 언어 장애를 겪는다. 학습 능력도 떨어지면서 치매가 동반된다. 1세 이전에 발병하면 대부분 소아기 이전에 사망한다. 나머지 C형 환자들도 성인기까지 생존하기 힘들다. C형 환자의 평균 수명은 약 13년 정도다.

지금까지 니만피크병은 아직 뚜렷한 치료법이 없어서 환자가 겪는 증상을 완화하는 치료를 진행해왔지만, '미플리파'의 본격 상용화로 새로운 치료의 길이 열리게 됐다. 

한편, '미플리파'의 판매 돌입으로 인해 국내 투자사인 부광약품의 수혜도 점쳐지고 있다. 앞서 지난 2015년 7월 23억원을 출자해 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics·이하 에이서) 주식 30만6477주를 취득한 바 있으며 2016년 4월에도 23억을 투자해 23만8095주를 확보하면서 당시 지분율 12.89%로 에이서의 대주주로 떠오른 바 있다.

이후 지브라가 에이서를 인수하면서 부광약품이 지닌 에이서 지분도 지브라로 변경됐으며, 관련 주식은 1:0.121비율로 전환됐다.