에스티큐브, 소세포폐암 신약 식약처 치료목적 사용승인 획득

면역관문단백질 'BTN1A1' 타겟 면역항암제 '넬마스토바트' 주목

ⓒ 에스티큐브

[프라임경제] 면역항암제 개발 기업 에스티큐브(052020)의 면역관문억제제 혁신신약(First In Class)인 '넬마스토바트(hSTC810)'가 금일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 치료목적 사용승인을 받은 것이 취재 결과 확인됐다. 

식약처에 따르면, 이번 치료목적 사용승인 신청인은 연세대학교의과대학세브란스병원이며, 대상 질환명은 소세포폐암이다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한하여 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

'넬마스토바트(hSTC810)'는 에스티큐브가 세계 최초로 발견한 면역관문단백질 'BTN1A1'을 타겟으로 하는 면역항암제다. 

BTN1A1은 다양한 고형암에서 발현율이 매우 높고, 기존 면역관문억제제 PD-L1과 상호 배타적으로 발현한다. 이러한 특성으로 기존 면역항암제에 불응하는 암환자들에게 획기적인 치료제가 될 것으로 평가받고 있다.

에스티큐브는 올해 4월 첫 환자 투여를 시작으로 한국(고대안암병원, 신촌세브란스병원)과 미국(엠디앤더슨 암센터, 예일 암센터, 마운트시나이병원)에서 '넬마스토바트(hSTC810)'의 국내 및 글로벌 임상 1상을 순조롭게 진행 중이다.

해당 임상 1상은 용량증량(Dose Escalation)을 통해 안전성을 확인하고 보충코호트(backfill)를 통해 추가 안전성 및 효능을 확인, 적정용량을 결정하는 것으로 임상디자인 돼 있다. 용량증량은 0.3mg/kg, 1mg/kg, 3mg/kg, 6mg/kg, 10mg/kg, 15mg/kg 6단계다. 

안전성을 확인해 적정 약물 투여량을 결정하게 되며, 현재 용량 증량 막바지 단계에 있다.

지난 11월 열린 미국 면역항암학회(SITC 2023)에선 임상 참여기관인 엠디앤더슨 암센터가 '방사선 치료와 병용한 BTN1A1 억제 효과’에 대해 발표하기도 했다.

당시 엠디앤더슨 암센터는 "에스티큐브가 개발한 플랫폼은 항암 치료의 발전과 새로운 치료제 개발에 효율적"이라며 "BTN1A1이 방사선 병용 치료에 효과가 기대된다는 이번 연구결과는 항암 치료 전략을 한 단계 더 발전시킬 수 있는 성과로 평가된다"고 발표했다.

에스티큐브 관계자는 "종양 마우스 모델을 통해 방사선 조사에 의해 BTN1A1이 활성화된다는 것을 확인했고, BTN1A1이 T세포의 증식을 억제하고 암세포를 보호하는 면역관문의 특징을 갖고 있음을 추가적으로 밝혀냈다"고 강조했다. 

한편 회사측은 지난해 'hSTC810'의 국제일반명을 '넬마스토바트(nelmastobart)'로 확정됐다. 넬마스토바트는 'nelma'라는 고유접두사에 'sto(면역활성화)+bart(인공항체)'라는 접미사를 붙인 것으로 '면역관문억제제의 새로운 축(New axis for immune therapy) '이라는 뜻이다.