바이젠셀, 급성골수성백혈병 치료제 식약처 치료목적 사용승인 추가 획득

올해에만 네 번째… 지난 7월 임상 1상 코호트1 종료 후, 코호트2 환자 등록 시작

ⓒ 바이젠셀

[프라임경제] 면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(308080)이 연구 개발 중인 급성골수성백혈병 치료제가 지난 24일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 치료목적 사용승인을 추가로 받았다. 

이로써 VT-Tri는 올해에만 4건의 치료목적 사용승인을 획득했다. 이번 치료목적 사용승인 신청인은 앞서 사례와 마찬가지로 가톨릭대학교 서울성모병원이며, 대상 질환명은 불응성급성골수성백혈병이다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한하여 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이며, 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다. 특히 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에 못 미칠 정도로 치명적이다.

바이젠셀은 이와 같은 난치성 미충족 의료 수요를 해결하고자 지난 2007년부터 2013년까지 급성골수성백혈병 환자에 대한 연구자주도 임상을 실시했다. 

해당 임상에서 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 한 결과 무재발생존율 71%, 5년 재발율 0%을 얻으면서 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 규명한 바 있다.

이후 백혈병 항원특이살해 T세포 치료제의 공격성을 더욱 개선했다. 단일 항원 WT1뿐 아니라 급성골수성백혈병 암세포가 가지고 있는 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT) 표적을 동시에 공격하도록 만들었다. 이렇게 개발된 차세대 T세포 치료제가 VT-Tri(1)-A이다.

VT-Tri(1)-A는 지난 7월 임상 1상 코호트1을 종료한 후, 코호트2 환자 등록을 시작했다. 진행 중인 임상 1상은 재발불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한다.

코호트1에서는 투여 대상 환자 전원에게서 치료제와 관련된 중대한 이상반응이나 용량제한독성(DLT)이 발견되지 않고 종료됐다. 코호트2에서는 환자 당 투여 횟수를 2회로 증가하고, 원활하고 신속한 임상의 진행을 위해 서울성모병원, 여의도성모병원, 삼성서울병원 등 총 7개 기관에서 임상을 실시한다.