셀리버리, 프리드리히 운동실조증 신약물질 중기부 국책과제 선정

2년 동안 10억원 연구비 지원…신약 개발 능력 증명

[프라임경제] 셀리버리(268600)가 글로벌 제약사 다케다와 공동개발 중인 신약개발 프로젝트가 중소벤처기업부 국책과제에 선정됐다고 28일 밝혔다.

프리드리히 운동실조증 환자 사진. ⓒ 셀리버리

이번에 선정된 과제는 '세포‧조직 투과성 프라탁신 개발을 통한 프리드리히 운동실조증 세포 내 단백질 치료법 확립'으로, 2년 동안 10억원의 연구비를 지원받게 된다.

이번 과제의 목표는 프리드리히 운동실조증(FRDA)을 치료할 수 있는 CP-FXN 신약물질의 도출과 함께 이를 대량생산해 비임상·임상단계에 진입시키는 것이며, 전 과정 중 언제든 글로벌 바이오신약으로 라이센싱 하는 것을 목표로 하고 있다.

프리드리히 운동실조증은 프라탁신(FXN) 유전자 돌연변이로 인해 프라탁신 단백질이 결핍되고, 결국 운동성을 조절하는 뇌신경 세포와 심장근육 세포가 파괴돼 정상수명의 10~15% 수준의 생존기간을 갖는 무서운 선천성 유전질환이다.

셀리버리 관계자는 "현재 운동실조증은 근본적인 치료제가 없는 실정이지만, 이번에 개발 성공한 CP-FXN은 단백질을 직접 보충하는 방식으로 근본적인 치료를 가능하게 하고, 신약개발이 어려운 희귀질환 치료제 분야에서 안전성이 높은 새로운 패러다임의 치료제를 개발할 수 있음을 증명했다"고 설명했다. 

또한 "현재 글로벌 제약사와 공동개발을 진행 중이며, 빠른 시일 내에 라이센싱 아웃을 통한 이익 창출을 기대할 수 있을 것"이라고 전망했다.

조대웅 셀리버리 대표는 "이번 신규 정부과제 선정은 셀리버리의 기술력을 인정받은 여러 증거 중의 하나"라며 "다른 신규 파이프라인들도 국가 연구개발(R&D) 과제에서 경쟁을 통해 선정돼 현재까지 9개 과제(미국 마이클제이폭스재단 연구비 포함)에 약 90억원을 수혜 받았고, 앞으로도 계속해서 국가 연구비 지원을 받을 것"이라고 말했다.

한편, 셀리버리는 다케다와 현재 공동개발 계약의 마지막인 마일스톤 3단계를 진행 중이며, CP-FXN의 동물모델에서의 효과 평가를 보고 있다. 회사 측은 "이번 다케다와의 검증시험이 성공할 시 CP-FXN의 라이센싱아웃(L/O) 뿐만 아니라, 나아가 TSDT 플랫폼기술에 대한 검증시험이므로 다케다는 플랫폼기술 자체를 라이센싱 해가고 싶어한다"고 말했다.