메디포스트, '카티스템' 美 3상 첫 환자 등록 및 치료 개시…"이례적 FDA 단일임상 허가"

"중등증~중증 무릎 골관절염 환자 대상 2년 모집 및 추적관찰… DMOAD 입증까지 목표"

메디포스트 '카티스템'. ⓒ 메디포스트

[프라임경제] 메디포스트가 미국 내 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행되는 카티스템 임상 3상을 본격 개시하며, 글로벌 상업화를 향한 중요한 이정표를 세웠다.

글로벌 줄기세포 1위 바이오기업 메디포스트(078160)가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템(CARTISTEM®)'의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록 및 치료·투약(First Patient Treatment, FPT)을 완료했다고 8일 밝혔다.

이번 미국 임상 3상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국 및 캐나다 내 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집 및 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간의 추적관찰을 통해 구조적 개선 및 임상적 증상 개선 효과를 종합적으로 평가할 예정이다. 

임상 완료 후 임상시험결과보고서(CSR) 작성 및 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다. 메디포스트는 이번 임상 설계를 통해 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD, Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)로서의 입증까지 확보하는 것을 목표로 하고 있다.

특히 이번 미국 임상 3상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이례적인 '단일 임상(Single Pivotal Study)' 승인을 받아 진행된다는 점에서 주목받고 있다. 통상 미국 FDA 신약 허가를 위해서는 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적이다. 

메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 임상 데이터와 함께, 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 '실사용근거(RWE, Real World Evidence)'를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다. 

여기에 FDA가 요구하는 '적절하고 잘 통제된 임상시험(adequate and well-controlled study)' 프로토콜 설계 역시 주효했다는 평가다.

'카티스템'은 이미 한국에서 상용화된 무릎 골관절염 줄기세포 치료제로, 최근 일본 내 임상 3상을 완료하고 후속 허가 절차를 준비 중이다. 

특히 메디포스트는 이번 미국 시장 진출을 통해 카티스템을 글로벌 블록버스터급 치료제로 육성한다는 전략이며, 이를 위해 임상 진행과 병행해 현지 사업개발(BD) 활동도 적극 추진 중이다. 

나아가 미국 및 일본 허가 이후에는 유럽, 중국 등 주요 글로벌 시장으로의 단계적 확장을 수립해 추진할 계획이다.

이승준 메디포스트 글로벌사업본부 본부장은 "미국 임상 3상 첫 환자 등록 및 치료·투약 개시는 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 이정표"라고 말했다.

이어 "동시에 미국 유수의 저명한 정형외과 전문의(Key Opinion Leader, KOL) 그룹들이 카티스템 수술 후 조직 개조·재건(tissue remodeling)을 통한 연골 재생 결과에 대해 매우 높은 관심을 보이고 있는 상황"이라고 짚었다.

또한 "세계 최대 의약품 시장인 미국에서 카티스템의 치료 가치를 입증해 무릎 골관절염 치료 패러다임을 바꾸겠다"고 전했다.