툴젠 'TGT-001' 美 FDA 희귀의약품 지정 승인

유전자 교정 치료제 글로벌 임상준비 본격화

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[프라임경제] 툴젠(199800)은 앞서 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정(ODD)  신청이 지난 14일 승인됐다고 18일 밝혔다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형이다. 하지만 아직 근본적인 치료법이 없기에 의료적 미충족 수요가 높은 상황이다란 게 회사 측 설명이다.

툴젠에 따르면 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현됨으로 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A를 CRISPR-Cas9 system을 통해 과발현된 PMP22의 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정해 완치를 목표로 하고 있다. 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마쳤다.

이병화 툴젠 대표이사는 "이번 FDA 희귀 의약품 지정 신청 승인은 TGT-001의 글로벌 임상시험 및 사업화를 위한 첫 단계를 성공적으로 완료했다는데 의미가 있다"며 "CMT1A 질환으로 고통받는 환우분들께 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 더욱 최선을 다 하겠다"고 말했다.