[이BIO] JW중외제약·헬릭스미스·차 여성의학연구소

[프라임경제] 11월10일 제약·병원 및 바이오업계 소식. 

◆JW중외제약 'STAT3 타깃 아토피 치료제 연구' KDDF 과제 선정

JW중외제약(001060) 연구자회사 C&C신약연구소의 STAT3 타깃의 아토피 피부염 혁신신약 연구가 '2021 국가신약개발사업' 과제로 최종 선정됐다.

© JW중외제약

'2021 국가신약개발사업'은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 의약주권 확보를 위해 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업으로 올해 처음 시행됐다.

C&C신약연구소는 이번 사업 선정에 따라 국가신약개발사업단(KDDF)으로부터 향후 2년간 연구비를 지원받아, STAT3을 선택적으로 저해하는 선도물질을 경구용 혁신신약(First-in-Class) 후보물질로 발전시킬 계획이다.

STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상 활성화는 염증성질환과 자가면역질환 발생을 비롯해 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 원인이 되는 것으로 알려져 있다.

C&C신약연구소는 자체 빅데이터 플랫폼 클로버(CLOVER)를 기반으로 STAT3 저해 작용을 통해 염증과 가려움증을 동시에 제어할 수 있는 선도물질을 발굴했다. 싱가포르 과학기술청 산하 기관인 싱가포르 피부연구소(SRIS)와 공동연구를 통해 아토피 환자의 약 80% 이상에서 STAT3가 과도하게 활성화되고 있다는 사실을 확인한 바 있다.

C&C신약연구소는 앞으로 선도물질을 바탕으로 화합물 구조 최적화를 통해 항염증·항소양(가려움증) 효능과 안전성을 확보한 신약 후보물질을 도출할 방침이다.  

◆헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 국내 임상 1/2a상 탑라인 결과 발표

헬릭스미스(084990)가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상의 탑라인 데이터(Topline data)를 발표했다. 이번 임상은 CMT에 대해 세계 최초로 실시한 유전자치료 임상시험이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 유전질환이다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다. 하지만 현재까지 미국 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.

엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 실시했다. CMT 환자 총 12명을 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성을 1차 목표로 조사했다. 

이와 함께 유효성을 가늠할 수 있는 여러 지표들을 측정했다. FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuropathy Limitation Scale, 전반적 신경장애 한계 척도), CMTNS-v2(CMT 신경병 점수 v2) 등을 통해 환자의 장애정도 및 신경병증 정도를 측정했고, MRI를 통해 신경병증으로 인한 근육 소실 정도를 조사했다. 이는 영상 분석을 통해 진행되기 때문에 매우 객관적인 지표로 간주된다.

이번 CMT 임상에서 엔젠시스(VM202)는 뛰어난 안전성을 보였다. 약물과 관련성이 의심되는 2건의 이상반응이 발생했지만, 하나는 발목 부종, 다른 하나는 주사 부위 가려움증으로 모두 경증이었으며 곧 회복됐다.

유효성 지표인 FDS와 ONLS에서 개선의 트랜드가 관찰되었다. FDS의 경우, 7명에서 1점의 개선을 보였고, 5명에서는 변화가 없었다. ONLS-leg의 경우, 4명에서 1점의 개선을 보였고, 8명에서는 변화가 없었다. 

변화의 평균은 0.33이었는데, 이는 가장 앞서가고 있는 CMT 치료제로서 현재 임상 3상 중인 미국 파넥스트(Pharnext)의 PXT3003이 보여준 ONLS-leg의 0.18보다 높은 수치다.

또다른 장애정도 개선의 유효성 지표인 CMTNS-v2 조사에서는 전체 항목을 합산한 경우 9개월 동안 평균 2.17점이 감소돼 14%의 호전을 보였으며, 이는 매우 유의미한 감소다(p<0.01). 또한 CMTNS-v2의 9개 항목 중 3개 항목(감각증상, 통각예민도, 진동감각)에서는 기저치 대비 유의미한 증상 개선이 관찰됐다. 이는 엔젠시스(VM202)가 신경병증을 개선하거나 질병의 진전을 막을 수 있음을 의미한다.

이와 함께 MRI를 통해 신경병증에 의한 근육 소실을 측정했다. 근육 소실은 지방 증가로 이어지기 때문에, 해당 부위의 영상 이미지에서 지방 비율을 계산해 근육 소실 정도를 측정한다. 장딴지근육에서 0.2, 종아리근육에서 1.9 증가했는데, 이는 이미 알려진 연간 1.8 변화와 유사했다. 

그러나 임상 시작 시 지방의 기저값이 10% 이상으로 측정되었던 환자를 별도로 분석하면, 엔젠시스(VM202)를 주사받은 환자들의 장딴지 및 종아리 근육에서 지방의 증가 정도가 부위에 따라 -0.8%부터 1.1% 였다. 지방 기저치가 10% 이상되는 환자에서의 지방 증가 정도가 연간 3%로 알려져 있음을 감안할 때, 이는 엔젠시스(VM202)가 근육 소실을 방지할 수 있음을 시사한다.

◆차 여성의학연구소 서울역 '2022 서울의료관광 협력기관' 선정

차 여성의학연구소 서울역이 '2022 서울의료관광 협력기관'으로 선정됐다. 서울의료관광 협력기관은 서울관광재단에서 3년마다 심사해 선발하며 차 여성의학연구소 서울역은 2019년에 이어 연속 선정됐다.

외국인 환자 진료 실적, 국내·외 의료관광 홍보마케팅 사업 참여 실적, 국내·외 네트워크 구축 현황 등 전반적인 면에서 우수성을 인정 받았다.

차 여성의학연구소 서울역이 '2022 서울의료관광 협력기관'으로 선정됐다. © 차병원

서울의료관광 협력기관으로 선정된 기관은 2022년부터 2024년까지 3년간 '의료관광 홈페이지 및 서울관광플라자 의료관광 헬프데스크를 통한 온·오프라인 홍보 기회 제공, 외국인 환자 유치를 위한 국내·외 마케팅 지원, 협력기관 간 네트워킹의 장 마련 등 외국인환자 유치를 위한 다양한 지원을 받는다.

2016년 아시아 최대 규모의 난임센터로 오픈 한 차 여성의학연구소 서울역은 차병원의 난임 시술 노하우가 집결된 센터이다. 연간 8000건 이상의 시험관 시술이 이루어지고 세계적인 수준의 의료진과 연구소를 갖췄다. 

여성 가임력 보존을 위한 '37난자은행', 난임 이전 맞춤형 생식능력관리를 위한 '가임력 Check-up' 등의 난임 예방부터 치료까지 난임 해결을 위한 최첨단 기술을 보유하고 있다.

차 여성의학연구소 서울역은 러시아, 몽골 등 세계 각국의 주요 기업 및 병원과 MOU 체결, 외국인 환자 유치 관련 국제행사 참가, 나눔의료활동 등 한국 의료의 국제적 위상을 높여왔다. 이러한 노력의 결과로 개원 이후 지금까지 약 1만명 이상의 외국인 환자가 난임 치료를 위해 차 여성의학연구소 서울역을 찾았다.