식약처, 유전적 결함 빈혈 치료제 '루스파터셉트' 희귀의약품 지정

[프라임경제] 식품의약품안전처(이하 식약처)는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 '루스파터셉트'를 희귀의약품으로 신규 지정한다고 1일 밝혔다. 

베타 지중해 빈혈이란 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성이 감소되거나 혈색소 안정성이 감소되며 발병하는 단일 유전자 질환이다.

또, 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 '루테튬 옥소도트레오타이드'는 성분명과 대상질환을 추가해 공고했다. 앞으로 이 약을 내분비 종양 치료 과정에서 신장의 방사선 노출 경감에도 쓸 수 있게 된다.

'희귀의약품'이란 희귀질환 치료 시 대체 가능한 의약품이 없거나 기존 약보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다.

식약처 관계자는 "이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 말했다.