헬릭스미스 "3상은 '미완의 성공'…엔젠시스 유효성·안전성 자신

"6개월 이내 후속 3상 시작, 2022년 희귀의약품 지정 신청할 것"

[프라임경제] "당사는 이번 3상을 '미완의 성공'이라고 자평하고 있다. 문제가 된 피험자를 제외할 때에는 상당히 좋은 결과가 나왔기 때문이다."

헬릭스미스(084990)는 26일 프레스센터에서 기자간담회를 열고 임상 시험에서 일부 환자가 위약과 약물을 혼용했을 가능성이 발견된 '엔젠시스(개발명 VM202-DPN)' 글로벌 임상 3상과 관련해 "시험 약물 안전성은 2상에 이어 3상 결과에서도 확인됐다"고 밝혔다.

이날 헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 엔젠시스에 대한 미국 임상 3상 실패는 예상치 못한 결과이지만 약물 안전성·유효성에는 이상이 없다고 거듭 강조했다. 후속 3상 재도전에 대한 의지도 내비쳤다. 

김선영 헬릭스미스 대표 "위약(가짜약)과 엔젠시스를 혼용 가능성은 약동학 데이터가 나오기 전까지는 알 수 없는 구조"라며 "내년 1월 당뇨병성 신경병증 치료제에 대한 임상 3상을 다시 시작한 후 2022년 2월 경에는 희귀의약품 지정을 신청할 것"이라고 말했다.

또한 김 대표는 안전성에서는 다른 약물 대비 효과가 우수하다는 점을 다시 밝히는 한편 약물 혼용 가능성 환자와 임상시험 규정을 준수하지 환자를 제외한 경우의 데이터 분석결과를 소개했다.

 

그는 "탑3 병원에서 혼용케이스 등을 제외한 140명 정도의 데이터를 분석하면 통증 감소 효과와 플라시보군과의 차이가 임상 2상과 거의 같다"며 "등록 환자수가 많고 데이터가 우수한 임상 사이트를 중심으로 보면 통증 감소 효과가 더욱 명확하고 뚜렷해져 사이트와 퀄리티 관리를 잘하면 약물이 뛰어난 결과 보여줄 수 있다는 것을 시사한다"고 강조했다.

엔젠시스 '유효성'도 있다고 봤다. 위약과 엔젠시스 혼용 가능성이 있는 환자를 제외한 438명 조정 환자군 대상으로 통계적 유의미성이 있다는 것.

조정 환자군 대상으로 분석 결과 효능을 나타나는 수치인 P값(P밸류)이 기준인 0.05보다 낮았다는 설명이다. P값이 0.05보다 낮을수록 약물 효능 유의미성이 있는데 조정 환자군에서 P값은 투여 후 3개월에 0.0089, 6개월에 0.0018을 기록했다.

김 대표는 혼용 가능성을 미리 알지 못했다는 지적에 대해 "임상시험은 공장에서 완제의약품을 만들고 공인기관이 약의 이름을 가린 채 병원에 분배하고 임상수탁기관이 이를 분석한다"며 "데이터가 나오기 전까지 환자, 의료진 모두 위약과 엔젠시스가 어떤 환자에게 투약되는지 알 수가 없다. 원인을 추적 중이다"고 해명했다.

한편, 헬릭스미스는 엔젠시스 후속 임상 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정이다. 엔젠시스와 똑같은 비중으로 ALS(루게릭병)와 CMT(샤르코-마리-투스)병과 같은 희귀질환 임상을 진행해 조기에 시판허가를 받고, 유리한 약가를 받는 전화위복의 기회로 만들 계획이다.

김 대표는 "6개월 이내 후속 3상을 시작, 2021년 임상종료 후 2022년 바이오의약품승인신청(BLA) 제출로 기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도 지연될 것으로 예상된다"며 "헬릭스미스는 여전히 미국에서 가장 활발하게 퍼스트인클래스(first-in-class), 즉 진정한 신약으로 임상 2상과 3상을 다수 수행하는 한국 유일의 바이오기업이다"고 말했다.

이어 "엔젠시스로만 6개의 다른 질환에 대해 미국에서 임상시험을 하고 있다. 또한 이미 다른 조율의 차세대 유전자치료제 2개를 개발해 미국에서 임상을 시작할 계획이다. 2025년까지 유전자 치료제로 돈을 제일 많이 버는 기업이 되겠다는 원래 목표를 반드시 실현하겠다"고 힘줘 말했다. 

한편 지난 24일 헬릭스미스는 당초 이번주 예정됐던 당뇨병성신경병증 치료 후보물질 '엔젠시스'의 글로벌 임상 3상 톱라인 결과 발표를 연기한다고 공시했다.