메지온, 유데나필 MPI 향상 美 특허 출원

선천성 단심실증청소년 환자 400명 대상 3상 FUEL 임상시험 결과 발표

[프라임경제] 신약개발 전문기업 메지온(140410)이 19일 "유데나필 FUEL 3상임상의 매우 중요한 약효 지표 중 하나인 심근기능 인덱스(myocardial performance index, 이하 MPI)에서 통계학적으로 유의미한 분석 결과를 보였다"고 발표했다.

MPI는 심실의 수축·이완기능을 초음파심장진단도로 측정하는 지표로서, MPI 변화 값은 단심실의 (혈액)유입·유출 속도를 도플러 검사(혈류의 상태를 평가하고 정상 혈류를 분석해 혈관의 협착과 폐색에 대한 진단을 위해 시행하는 검사)로 측정했다. 

그 결과, 위약을 투여한 환자군과 비교했을 때 유데나필 투약 환자 군에서 통계학적으로 유의미하게 MPI수치로 확인된 심실기능이 향상된 결과를 볼 수 있었다는 것이 회사 측 설명이다.

이번 임상은 폰탄 수술을 받고 단일 심실을 갖고 있는 남녀 청소년 400명을 대상으로 진행됐으며, △미국 △캐나다 △한국에 있는 30개 소아심장네트워크(PHN) 및 관련 병원들을 통해 참가자들을 모집했다.

FUEL 임상시험 연구자 중 한 명인 김성호 세종병원 박사는 "이번에 확인된 주요 결과는 유데나필이 폰탄 환자의 단심실 기능을 유지·향상시키는 매우 중요한 치료효과를 제공한다고 볼 수 있다"고 분석했다.

또 다른 연구자인 김기범 서울대병원 교수는 "현시점에서 승인된 약이 없는 단심실증 환자에게 있어서 유데나필이 최초의 효과적인 약물요법이 될 것"이라고 덧붙였다.

메지온은 유데나필 치료를 통한 이번 MPI 결과와 함께 이미 발표된 △VO2 at VAT △work rate at VAT △VE/VCO2 지표에서 통계학적으로 유의미하게 증명된 운동능력향상 결과를 기반으로 미국 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 근시일내 제출한다는 계획이다. 

회사 관계자는 "이미 희귀질환으로 지정된 상황이기에 본 신약허가신청서가 FDA에서 우선심사(Priority Review) 과정으로 검토될 것"으로 기대했다.

한편 메지온은 이번 유데나필 치료를 통한 단심실증 환자에서의 MPI 향상에 대해 미국 특허와 PCT 특허를 출원했다. △VO2 at VAT △work rate at VAT △VE/VCO2 지표에서 통계학적으로 유의미하게 증명된 운동능력향상 결과의 경우 이미 특허를 출원한바 있다. 

또한 FUEL 임상 외에 추가적으로 FALD 임상시험을 PHN과 협력 하에 진행 중에 있다. FALD 연구는 폰탄생리를 갖고 있는 단심실증환자에게 나타나는 폰탄 관련 간질환에 유데나필의 효과를 보기 위해 진행하는 연구다.